【儿药联盟&协作网】政产研医共解儿药临床研究难题
发布时间：2022-03-30 21:54:00来源：医药地理
2022年3月24日，由中国儿童药物研发与产业化联盟（以下简称“儿药联盟”）、中国儿科人群临床试验协作网（以下简称“协作网”）联合主办，国家儿童医学中心首都医科大学附属北京儿童医院与中国医药工业信息中心共同承办的“儿科人群药物临床试验专题论坛会”成功召开。上万人次关注儿童药的产业同仁通过线上直播同步参会。
儿童不是缩小版的成人，从新生儿到青春期的整个过程中，组织器官和功能会发生很大变化。儿科药物研发和临床试验是儿童用药安全的重要保障，但其组织实施难上加难——这不仅是我国儿科人群药物临床试验面临的问题，也是全球性的问题。本次会议特邀长期致力于儿科领域政策制定、临床诊疗、用药指导、临床试验等多领域的领导、专家、企业家共同探讨我国儿科人群临床研究的标准化、规范化进程，以切实加速我国儿科人群药物临床试验水平的实质性提升。
通过“重大新药创制”科技重大专项“十三五”的支持，创新了政产学研医联动的儿童药研发模式，建立了儿童药研发关键技术平台和质量管理体系，强化了一套基于临床需求导向的儿童新药研发的理念，锻炼了一支学科交叉、技术成熟的儿童药创新研发的团队，推动了一批儿科临床急短缺药品上市。儿童药的发展离不开全社会共同参与，联盟今后要加强在专业宣传、知识科普等方面的工作。展望“十四五”发展规划，希望儿科药物临床试验的发展以此为帆，乘风破浪，扬帆远航！
健康中国战略的实施离不开儿童健康，希望儿科人群临床试验协作网与儿药联盟在更多层面展开深入合作，同时利用联盟的平台功能，发掘和发现更多的儿童药物临床需求，形成我国儿童药物研发技术指导原则、专家共识与战略性建议，一起为儿童药物的创新研发和产业化做出更大的贡献！
儿童用药的研发与转化面临着多种挑战和瓶颈，儿科人群临床试验体系的建设也是制约因素之一，多年来面临单兵作战、游击战的问题。亟需引入新技术手段，建立政、产、学、研、用联动机制，完善儿科GCP平台建设，整合资源推进国内儿科人群临床研究全过程标准化管理，缩短研发进程，降低研发成本，提升儿童药物研发能力、转化效率和创新水平，更加有助于尽快改善儿童用药的现状，引领儿童的药物试验可持续快速健康发展。
我国儿童群体庞大，临床用药需求量逐年上升。药物临床研究方法学领域的发展突飞猛进，规范新技术和新方法在我国儿童用药研发领域的应用，是药品研发监管机构所面临的重要问题与挑战。因此，要通过积极的政策改革更好保障儿童药品供应。采用政策鼓励与技术支持并行的方式促进儿童药品研发，提高儿童药品的可及性。药审中心也持续多措并举，包括深入科研单位、医疗机构和生产企业进行调研，结合我国产业发展实际，积极地制定药审标准体系。愿行业各方积极合作、凝心聚力谋发展、营造政、产、学、研合作的良好生态。
做了《儿科临床试验核查的现状》专题报告，对近年来我国儿童临床试验的核查情况、核查过程中出现的问题进行了总结和分析。儿科药物临床试验将针对审查伦理的专业性、科学性，临床方案风险最低原则和知情同意等内容进行重点审查，试验中要密切关注有效性和安全性指标。审查核验中心将逐步建立和完善科学规范的临床试验核查体系，推动实现加快儿科新药上市，提高儿童用药可及性的目标。
儿科临床研究是解决儿科临床问题的必由之路，没有儿科临床研究就没有儿科医学的进步。考虑到儿科人群的特殊性，儿科临床试验更需要新的技术、新的理念、新的方法推广和应用，但同时也要善于利用各种技术和方法，减少不必要的儿科临床研究。实现儿童药中国造的梦想，需要各界加强协作，共享资源，共赢发展，打破瓶颈，才能打造国际水平的临床研究平台，培养国际一流的临床研究队伍，研发儿科急需药物，改善我国儿童用药局面。
儿药联盟致力于推动建设儿童用药强大的产业生态圈，在发展中力求创新、突破边界，寻求融合发展。儿科临床试验关乎儿童药研发成败，多年来，儿科人群临床试验的发展凝聚了医药人所做出的巨大努力，取得了一定的成绩，但是仍有很长的路要走。希望借助儿童用数据库建设，进一步提升儿科人群临床试验信息互通。未来，愿继续携手，与行业同仁继续切实付诸行动，提高我国儿童药领域信息化水平建设，助力儿科临床试验高水平发展。
儿科专业研究型病房建设迫在眉睫，通过研究型病房的建设，可以将包括家长、受试者的知情同意、伦理审查、CRC队伍等形成完整的体系构建。将积极推动临床药师作为临床学科关键药物治疗学的组成部分，纳入到内科医生团队进行职称评定、职称比例分配，进一步推进儿科临床研究水平提升。
我国儿科临床试验研究水平与国外相比仍有很大的进步空间。建议针对核查过程中存在的问题开展系列培训，有利于儿科临床试验人才队伍建设。同时，有必要推动医产学研金多方面加强联合，提升儿童临床试验基础建设水平，进一步做好儿科临床试验，助推儿科医学的发展！
相较于成人用药而言，儿科用药仍然匮乏。真实世界研究为儿科用药临床试验提供了有效手段。高质量的公立医院发展离不开安全、合理、科学的用药过程，应该高度重视临床药师学科建设，培养业务能力强、能够参与临床研究、指导临床研究、指导临床合理用药的药师队伍。呼吁医院与企业加强合作，以临床需求为导向开展药物研发，满足患者实际用药需求。
儿科人群临床试验受到越来越多的关注，建议加强儿科领域临床试验的人才培养，包括对临床研究协调员(CRC)开展专业培训，推广儿科临床试验CRC从业共识。同时，加强儿童临床试验科普的宣教，让更多的家长、儿童了解儿科临床试验的重要性；组织制定研究型病房建设标准，从更高水平推动儿科临床药物研发创新。
儿童用药数据的建设任重道远。在全行业关心、关注儿药事业发展的医疗机构、制药企业等的大力支持下，数据库的建设在查询功能、界面交互体验、模块划分等不创新模式和创新运作，内容不断丰富和完善。希望数据库能广为行业所用，真正发挥对儿童用药领域决策参考和数据支持的作用。
呼吁儿药联盟搭建与国家卫生健康委员会、国家药品审评中心（CDE）的专属沟通渠道，加强企业与政府监管部门的沟通，更好的推动政策制定落地与产品上市。同时，建立以城市三甲医院为中心、辐射周边县域及农村地区各级医疗机构的GCP体系，形成上下一体化的儿科临床试验协作网，实现切实满足患儿用药需求的药物开发目标。此外，针对院内制剂市场转化，希望建立与CDE的专项沟通机制，更好地指导药物开发，形成产学研医金体系的落地建设，提升儿童药物产业化效率。
希望联盟加强与儿童人群临床试验协作网的合作，整合医疗机构资源，充分利用网站、公众号、新媒体途径等开展儿科临床研究的宣教工作，提高公众对儿科临床试验社会价值和科学价值的认识。营造良好的儿科临床研究社会氛围。鼓励、引导和帮助更多研究者、临床医生能够参加GCP培训，更多科室能够开展GCP专业备案。同时，建议建立临床试验项目立项文件标准化模板和伦理流程简化规范，提高儿科临床试验开展效率和成功率，尽最大努力保障和提高儿科受试者的受益。
儿科人群不同年龄段的生理、心理状态极为不同，对于药物色泽、气味、味道感知性很强。因此，儿童用药口感评价是药物开发中的重要环节，设计科学、合理、可操作性强的口感评价试验尤为重要。未来，将不断加强在儿童药物制剂领域创新能力，更深入解决儿童口感问题、适口性问题，并探索更多的科学评价方法，更好的满足我国儿童人群用药需求。
【会议总结】儿童临床试验受试人群招募困难，导致儿童创新药研发难上加难。希望在行业同仁的共同努力下，不断更新观念、改变观念，同时积极采取探索，采用新的技术、新的方法，从人才储备、政策鼓励多方面齐发力，相信儿童药物临床研究、审评审批制度将逐步完善优化，形成儿童药临床研究的中国方案，更好地满足于儿科临床用药的需求，为儿童的健康成长保驾护航！联盟将持续聚焦儿童药行业热点研讨，并且对相关政策进行及时解读，推动于儿童药物研发与产业创新连接，构建儿童药的产业生态圈。
关于中国儿童药物研发与产业化联盟
中国儿童药物研发与产业化联盟是在国家卫健委、工信部和药监局的联合支持下，于2020年8月成立的产学研协作平台。首批成员单位由包括科研院所、高等院校、医疗机构和制药企业在内的23家单位组成。
联盟旨在促进“政产学研医金”联动，探索建立含研发与转化、技术支撑体系、人才培养为一体的儿童药物研发与产业化平台，提升我国儿童药物的研发能力、转化效率和创新水平，引领儿童药事业持续、快速、健康发展。
关于中国儿科人群临床试验协作网
中国儿科人群临床试验协作网是在国家卫生健康委的支持下，由中国医院协会牵头，于2019年3月正式成立的协作组织。成员单位由包括具有儿科临床试验资质的34家医疗机构组成。
协作网通过开展儿科临床试验方面的质量管理、伦理互认、人才培养、科普宣教培训等活动，推动中国儿科临床研究能力建设，促进中国儿科人群临床试验同质化、规范化发展。
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